上海8月19日电(陈静 姜蓉)今后，CAR-T细胞治疗将为难治性狼疮患者带来更多福音。
记者19日走访国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心(下称：上海儿童医学中心)了解到，该院多学科专家合作，成功完成2例难治性狼疮的CAR-T细胞治疗。目前患儿已实现完全停药且病情稳定。
12岁的晴晴(化名)被确诊罹患系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎(IV型)，反复发热、关节肿痛、全身浮肿和尿量减少让孩子备受折磨。虽然她积极接受了各种药物治疗，但药物只能暂时缓解她的症状，却无法根治疾病。尤其是长时间应用激素和免疫抑制剂，使她的身体和器官不堪重负。
在上海儿童医学中心，血液肿瘤科和肾脏科专家经过一系列严格检查和评估，为晴晴开展CAR-T治疗。在停用激素、免疫抑制剂和生物制剂后，自体CAR-T细胞输注到她体内。孩子的临床症状明显改善。现在不用每天吃药，晴晴精神状态焕然一新，恢复了正常学习生活，重拾往日自信。
另一位患者是24岁的宁宁(化名)，她在儿童期便确诊了系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎。在与病魔斗争的9年期间，她几乎尝试了所有的药物治疗。在接受全面系统的评估后，宁宁接受了自体靶向CD19的CAR-T细胞回输。出院后，患者症状完全消失，停用了所有原发病治疗药物。
近年来，国内外临床研究在探索CAR-T治疗难治性自身免疫性疾病(系统性红斑狼疮/狼疮性肾炎、干燥综合征、系统性硬化症等)领域显示出积极的治疗效果。上海儿童医学中心血液肿瘤科细胞免疫治疗组李本尚主任和肾脏科殷蕾主任在接受采访时均表示，对于CAR-T细胞治疗在系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎中的应用前景很有信心。与传统的化学类制剂或者单抗类药物相比，CAR-T细胞在体内能够穿过组织屏障，进而在组织间广泛分布并起到杀伤作用，尤其是对于单抗类药物不能到达的组织间隙中，B细胞或浆细胞能够起到有效清除作用，且不良反应多数是轻微且可控的。(完) 【编辑:李润泽】